醫(yī)院以病人為中心，全心全意為兒童服務(wù)，大力弘揚“公慈勤和”院訓(xùn)精神，涌現(xiàn)出全國道德模范、全國共產(chǎn)黨員賈立群同志等杰出代表。醫(yī)院堅持公益，始終“關(guān)注兒童、關(guān)注健康”，成立“北京兒童健康基金會”，扶助困難家庭患兒就醫(yī);組織醫(yī)療骨干參加援疆援藏任務(wù)、“人才京郊行”、大型義診活動，為偏遠(yuǎn)地區(qū)和基層單位的兒童送醫(yī)、送藥、送健康;開展免費救治西藏先心病、唇腭裂患兒活動，舉辦血友病、糖尿病、白血病兒童夏令營，讓患兒感受到社會的溫暖。

國家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院白血病專業(yè)在胡亞美院士帶領(lǐng)下，從1976年率先在國內(nèi)開展兒童白血病診治，1998年至今血液專業(yè)被評為北京市重點學(xué)科。目前北京兒童醫(yī)院(北京病區(qū))每年收治兒童和青少年白血病患兒近300例，北京兒童醫(yī)院保定病區(qū)每年收治兒童和青少年白血病患兒近100例。

白血病是起源于骨髓的一種惡性腫瘤，兒童和青少年白血病發(fā)病率為十萬分之四左右，即每年我國新發(fā)1.5-2萬例。隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，兒童白血病診治水平不斷提高，目前兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的率已達(dá)80%以上、急性髓細(xì)胞白血病率達(dá)70%以上、急性早幼粒細(xì)胞白血病率達(dá)95%以上。據(jù)2020年底統(tǒng)計，北京兒童醫(yī)院已白血病患兒3000余人，其中不少孩子已長大成人，進入大學(xué)學(xué)習(xí)和走上工作崗位，并且結(jié)婚生育了100多名健康的小寶寶。

從2008年起，在吳敏媛教授帶領(lǐng)下白血病專業(yè)組牽頭開展了全國兒童白血病多中心診治研究，之后白血病團隊不斷提高全國兒童和青少年白血病診治的同質(zhì)化水平，是國家衛(wèi)生健康委制定白血病臨床路徑和診療規(guī)范的牽頭單位。從2015年起，我們不斷優(yōu)化方案，在經(jīng)典化療的基礎(chǔ)上開展兒童和青少年白血病的靶向和免疫，逐漸減化療和去化療，明顯降低了白血病過程中的毒副作用。在白血病診治過程中同時開展多學(xué)科聯(lián)合診治及人文關(guān)懷，每年舉辦“六一”兒童聯(lián)歡會，使患兒不僅獲得軀體疾病的，更獲得精神心理的康復(fù)，明顯提高了康復(fù)兒童的生存質(zhì)量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院區(qū)遷至北京兒童醫(yī)院順義婦兒醫(yī)院院區(qū)，床位由40余張擴大至90張。

白血病專業(yè)組注重臨床科研及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，負(fù)責(zé)國家及省部級科研項目30余項。開展了“兒童和青少年白血病的多學(xué)科綜合”、“白血病基因?qū)W分型和個性化”、“兒童白血病微小殘留病”等多項研究，獲科技成果獎10余項，發(fā)表研究論文200余篇。

2001年，在胡亞美院士和吳敏媛教授的直接領(lǐng)導(dǎo)下，成立北京兒童醫(yī)院血液病中心造血干細(xì)胞移植專業(yè)組，是國內(nèi)早系統(tǒng)開展兒童造血干細(xì)胞移植工作的中心之一。2021年，在原有血液腫瘤中心干細(xì)胞移植病房基礎(chǔ)上，成立了北京兒童醫(yī)院干細(xì)胞移植科，同年 6月，干細(xì)胞移植科在北京兒童醫(yī)院保定醫(yī)院，成立了我國北方、保定的兒童造血干細(xì)胞移植中心，現(xiàn)干細(xì)胞移植科分為2個病區(qū)，北京病區(qū)（本部）和保定病區(qū)， 2個病區(qū)共20間百級移植倉，6間千級移植倉，2個干細(xì)胞采集室，1個干細(xì)胞實驗室，每年進行150-250例造血干細(xì)胞移植，是目前我國北方的兒童造血干細(xì)胞移植中心，秦茂權(quán)帶領(lǐng)其團隊分別長駐北京和保定同時開展干細(xì)胞移植工作，保證及管理的同質(zhì)化。

北京兒童醫(yī)院眼科為擁有專業(yè)門診、病房、醫(yī)技檢查、驗光配鏡中心、弱視訓(xùn)練、視感知覺工作室為一體的綜合性兒童眼病診療中心，同時為北京市殘聯(lián)指定殘疾評估、康復(fù)中心，并托管北京兒童醫(yī)院保定醫(yī)院、北京市順義區(qū)婦幼保健院、北京兒童醫(yī)院鄭州醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院新疆醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院黑龍江醫(yī)院。